医学界以0-14岁的儿童为儿科研究对象。据第六次人口普查数据显示，目前我国14岁以下儿童总数约为2.2亿。儿童用药是指14岁 (含) 以下未成年人使用的专用药品，儿童用药报告是指患者年龄为14岁 (含) 以下的报告。

由于儿童正处于生长发育阶段，全身各个脏器发育并不完善，肝、肾的解毒和排泄功能以及血脑屏障作用均未健全，生理、病理情况与成人存在差异，儿童群体的药代动力学和药效动力学有其特异性。比如，婴幼儿肝酶系统发育不成熟，代谢能力较差，药物在体内不能充分代谢就容易引起毒副作用；儿童中枢神经系统发育尚未完善，对作用于中枢神经系统的药物反应相较于成人更为敏感。因此，儿童是成人的“起点”，但不能视作成人的“微缩版”。如何保障儿童安全用药，已经成为全世界共同关注的焦点。

中国关心下一代工作委员会和CFDA联合进行的“儿童安全用药大调查”显示，我国儿童不合理用药占比高达12%-32%。根据CFDA最新发布的《国家药品不良反应监测年度报告 (2016年)》显示，2016年药品不良反应/事件病例报告中，14岁以下儿童患者比例占9.9%，与2015年持平。我国儿童药物不良反应率是成人的2倍，新生儿的不良反应率则达到4倍，儿童占到每年因不良用药死亡人群的33%。

我国儿童用药现状呈现特点如下^[1]：

1. 儿童专用药品种类少，具体表现为：

    i. 儿童药品的研发和生产处于未成熟阶段，在数量和品种上均难以满足儿童用药的特殊需求；

   ii. 大多数药品由于缺少儿童临床试验数据，儿童给药剂量多依据成人剂量，再通过体重、体表面积以及年龄换算等方法来确定，缺乏精准用药；

2. 药品说明书儿童用药信息不规范或缺失；

3. 儿童不合理用药现象普遍。当孩子出现感冒、咳嗽、发热等常见病症时，家长们通常选择自行前往药店购买药物，在用药给药方面缺乏规范指导，存在较大的盲目性；国内某些医院的儿童抗菌药物使用率高达90%-98%，其中近半数为不合理用药，当然在国际上也存在类似现象^[2];

4. 儿童用药上市后监测与评价不足。

药物进入人体后，归纳起来会出现四种反应：

1. 有效但有一定不良反应或毒性；

2. 无效但无不良反应；

3. 无效且有毒副作用；

4. 有效且无不良反应。

第四种结果无疑是最好的，但现实往往并非如此。在我国绝大多数医院，医生开具处方药物在一定程度上依据的是临床经验，而不是客观指标。这属于传统给药方式，也意味着并不是所有病人都得到了最准确、最合理的用药治疗。随着人类基因组学研究的发展，药物基因组学应运而生，这使得我们开始揭去药物疗效与毒副反应的神秘面纱，为更加高效和安全的用药带来了曙光。

传统用药与精准用药对比

药物基因组学 (Pharmacogenomics, PGx) 是在药物遗传学 (pharmacogenetics) 基础上发展而来，是研究基因组或基因变异对药物在人体内吸收、代谢、疗效及不良反应产生影响的现象及其机制，从而指导新药开发和合理用药的一门新学科。主要研究药物代谢酶基因多态性、药物受体基因多态性、药物转运蛋白基因多态性与药效学、药代动力学、药物安全性之间的关系。其优势之一是帮助医生和患者合理选择药物，提高药物的疗效，同时减少或避免药物的毒副作用，以实现个体化精准用药，做到4个“R”，即在正确的时间 (Right Time)，以正确的剂量 (Right Dose)，将正确的药物 (Right Drug) 给予正确的患者 (Right Patient) (见上图) 。

药物基因组学的积极影响不仅适用于成人，同样也适用于儿童。对药物代谢酶和药物靶点基因进行检测是针对特定的患者实施个体化药物治疗的前提，随着药物基因组学的发展，美国FDA已批准在140余种药物的药品标签中增加药物基因组信息，其中有60多种被批准用于儿童使用^[3]。当前欧美发达国家的政策一致认为，对儿童用药过程能产生有益效果的药物基因检测是被允许的^[4-5]。例如，美国圣裘德儿童研究医院 (St. Jude Children’s Research Hospital) 对所有入院儿童提供了一个药物基因组学检测Panel。

可待因是上述60多种药物中的一种，研究表明可待因在CYP2D6超快或快代谢的儿童患者中使用可能引发严重后果^[6]，而肝药酶CYP2D6的表达量和活性是由基因决定的，检验基因型应该是指导儿童用药最直接的方法。2017年1月4日，CFDA发布“关于修订含可待因药品说明书的公告”，公告中指明：

1. 12岁以下儿童禁用；哺乳期妇女禁用；已知为CYP2D6超快代谢者禁用；

2. 对于患有慢性呼吸系统疾病的12-18岁儿童和青少年不宜使用；

3. 对于12-18岁儿童和青少年，仅用于急性 (短暂的) 中度疼痛的治疗，且只有当疼痛不能经其他非甾体抗炎药 (如对乙酰氨基酚或布洛芬) 缓解时才可使用。

因此，在进行基因检测的前提下，我们可以更加合理和精准的针对不同年龄阶段的儿童使用该药，避免出现严重后果。

需要首先考虑做药物基因检测的儿童可做如下分类：

1. 推荐给打预防针的儿童；

2. 曾有过药物不良反应的儿童；

3. 现在的药物治疗效果不好或者用药没有进展的儿童；

4. 需要同时服用多种药物的儿童；

5. 有药物不良反应家族史的儿童。

当前儿童安全用药基因检测的范围主要集中在解热镇痛、抗感染、抗过敏、止咳平喘、肠胃不适、镇静安神类的药物。该项检测的意义主要在于：可以全面准确地评价药物代谢及药物响应上的个体差异及可能的不良反应，制定科学合理的用药策略，降低不良用药对儿童的伤害，提高治疗效果，更加精准的用药建议可减少不必要的医药开支。