书名：神经系统疾病临床试验方法
定价：118.0
ISBN：9787030858900
作者：王拥军,谷鸿秋
版次：1
出版时间：2026-06

内容提要：

本书从真实的神经系统疾病临床试验出发，以案例为经、以方法为纬，将二者紧密编织，希望在神经科医生与统计学者间架起一座真正意义上的方法论桥梁。全书共十五章：第一章以历史视角梳理神经系统疾病临床试验的发展脉络；第二章聚焦于临床试验研究设计的通用框架；第三章介绍效应估计的概念及其统计模型；第四至七章围绕优效性、非劣效、等效性和析因设计四类经典框架展开，每类框架均配有神经系统疾病领域的典型案例；从第八章起，进入复杂设计与新兴方法的领域，包括多臂临床试验、基于注册/登记的随机对照试验、N-of-1试验、平台试验、适应性设计临床试验、整群随机对照试验、医疗器械临床试验，直至第十五章的虚拟临床试验。

目录：
目录
第一章 神经系统疾病临床试验概论 1
第一节 神经系统疾病临床试验的发展历史与里程碑 1
第二节 神经系统疾病临床试验的现状 5
第三节 神经系统疾病常用临床试验设计 9
第二章 临床试验研究设计P2ICOS3 框架 17
第一节 临床试验的研究质量 17
第二节 临床试验研究设计框架 19
第三节 P2ICOS3框架的研究设计概览 20
第三章 临床试验的效应估计及统计模型 35
第一节 效应估计的基本概念 35
第二节 统计分析的原则 40
第三节 效应估计的常用统计模型 42
第四节 敏感性分析 49
第四章 优效性临床试验 54
第一节 优效性临床试验简介 54
第二节 CHANCE-2研究设计 55
第三节 CHANCE-2研究主要结果 60
第四节 CHANCE-2研究方法学解读 63
第五节 方法学小结与实践建议 66
第五章 非劣效临床试验 70
第一节 非劣效临床试验简介 70
第二节 RAISE研究设计 71
第三节 RAISE研究主要结果 74
第四节 RAISE研究方法学解读 77
第五节 方法学小结与实践建议 84
第六章 等效性临床试验 89
第一节 等效性临床试验简介 89
第二节 GAS研究设计 92
第三节 GAS研究主要结果 94
第四节 GAS研究方法学解读 95
第五节 方法学小结与实践建议 102
第七章 析因设计临床试验 107
第一节 析因设计临床试验简介 107
第二节 INSPIRES研究设计 108
第三节 INSPIRES研究抗血小板治疗臂主要研究结果 113
第四节 INSPIRES研究他汀类药物治疗臂主要研究结果 117
第五节 INSPIRES研究方法学解读 119
第六节 方法学小结与实践建议 127
第八章 多臂临床试验 132
第一节 多臂临床试验简介 132
第二节 DELIVER研究设计 133
第三节 DELIVER研究主要结果 136
第四节 DELIVER研究方法学解读 139
第五节 方法学小结与实践建议 141
第九章 基于注册/登记的随机对照试验 145
第一节 基于注册/登记的随机对照试验简介 145
第二节 IMPROVE研究设计 147
第三节 IMPROVE研究主要结果 150
第四节 IMPROVE研究方法学解读 153
第五节 方法学小结与实践建议 155
第十章 N-of-1试验 159
第一节 N-of-1试验简介 159
第二节 StatinWISE研究设计 162
第三节 StatinWISE研究主要结果 165
第四节 StatinWISE研究方法学解读 167
第五节 方法学小结与实践建议 171
第十一章 平台试验 174
第一节 平台试验简介 174
第二节 HEALEY ALS平台试验 176
第三节 ACT-GLOBAL平台试验 180
第四节 HEALEY ALS治疗方案D主要研究结果 181
第五节 平台试验方法学解读 182
第六节 方法学小结与实践建议 186
第十二章 适应性设计临床试验 191
第一节 适应性设计临床试验简介 191
第二节 ESETT研究设计 194
第三节 ESETT研究主要结果 197
第四节 ESETT研究方法学解读 200
第五节 方法学小结与实践建议 204
第十三章 整群随机对照试验 209
第一节 整群随机对照试验简介 209
第二节 GOLDEN BRIDGE-Ⅱ研究设计 212
第三节 GOLDEN BRIDGE-Ⅱ研究主要结果 216
第四节 GOLDEN BRIDGE-Ⅱ研究方法学解读 218
第五节 方法学小结与实践建议 223
第十四章 医疗器械临床试验 227
第一节 医疗器械临床试验简介 227
第二节 TIGER研究设计 230
第三节 TIGER研究主要结果 233
第四节 TIGER研究方法学解读 235
第五节 方法学小结与实践建议 239
第十五章 虚拟临床试验 243
第一节 虚拟临床试验简介 243
第二节 INSIST平台设计 245
第三节 INSIST平台主要研究结果 252
第四节 虚拟临床试验的挑战及未来方向 253
缩略词表 257