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书名：中国学科发展战略·再生医学
定价：86.0
ISBN：9787030434005
作者：中国科学院
版次：3102
出版时间：2016-01
内容提要：
“中国学科发展战略”丛书是中国科学院组织数百位院士专家联合研究的系列成果，涉及自然科学各学科领域，是目前规模*大的学科发展战略研究项目。 《中国学科发展战略·再生医学》包含再生医学发展现状与趋势、再生医学技术领域及重点发展战略两个部分.对再生医学发展现状、特点和趋势进行了重点阐述，对再生医学发展形势与需求进行了具体分析，并根据我国再生医学现有布局和基础提出发展建议。
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总序 序言 摘要 第*部分再生医学发展现状与趋势 第*章再生医学概述2 第*节再生医学概述2 一、再生医学的概念2 二、再生医学的研究领域3 三、学科交叉5 第二节再生医学的发展历程5 第三节再生医学的产业前景7 第四节再生医学伦理与法规规范9 第二章再生医学研究发展趋势与格局11 第*节全球干细胞研究趋势12 一、美国、德国、日本三国研究实力较强12 二、美国、日本研究机构领先12 三、美国基金资助强度*高13 四、专利申请呈现快速上升趋势14 五、大量研究位于临床早期15 第二节全球组织工程研究趋势17 一、我国研究文献发表数量仅次于美国17 二、美国研究机构领先17 三、我国基金资助产出成果丰硕18 第三节再生医学的主要研究热点领域19 一、iPS细胞及定向重编程等关键技术的应用与创新19 二、基础理论研究的创新19 三、组织工程构建工程化问题及平台转化19 四、再生医学药物研发20 五、纳米再生医学材料的研究与应用20 六、再生医学基础研究成果的转化21 第三章各国再生医学发展现状22 第*节美国再生医学发展现状22 一、美国政府将再生医学视为国家战略22 二、美国国立卫生研究院投入巨资支持再生医学研究23 三、联邦政府推动组织科学与工程战略计划23 四、民间资本大量投入再生医学研究24 五、产品审批标准相对完善25 第二节英国再生医学发展现状25 一、英国拥有良好的再生医学研究网络25 二、发布干细胞计划推动再生医学研究26 三、英国再生医学发展战略27 第三节德国再生医学发展现状27 一、德国限制胚胎干细胞研究27 二、德国对再生医学的资助计划28 第四节日本再生医学发展现状29 一、日本以iPS细胞研究为重点领域29 二、政府促进再生医学推动临床转化29 第四章全球再生医学研究机构31 一、再生学研究31 二、胞研究33 三、McGowan再生医学研究所33 四、维克森林再生医学研究所35 五、京都大学iPS细胞研究与应用中心36 六、澳大利亚干细胞中心36 七、爱丁堡大学罗斯林研究所37 八、伦敦环球大学干细胞与再生医学中心37 九、苏格兰再生医学中心38 第五章我国再生医学发展现状与趋势39 第*节我国再生医学发展需求39 一、器官移植与替代成为医学面临的*大难题39 二、军事与国防医学需求组织与器官重建40 第二节我国再生医学研究布局41 一、再生医学已上升为国家战略41 二、我国再生医学优先发展领域43 第三节我国再生医学研究发展现状与趋势44 一、我国干细胞研究巳居国际前列45 二、我国再生医学形势分析46 第四节我国再生医学的管理与规范48 一、干细胞方面48 二、组织工程方面48 第五节我国主要再生医学研究机构及学术团体49 第六章再生医学产业发展概况52 第*节再生医学产业概况52 第二节国际再生医学产业状况分析54 一、胞方54 二、织程方59 第三节国内再生医学产业状况分析66 一、中国再生医学产业化历程和前景66 二、产业结构分析67 三、中国再生医学相关产品分析69 四、中国再生医学企业概况70 第二部分再生医学技术领域及重点发展战略 第七章再生的发育生物学基础74 第*节再生研究的历史与现状74 第二节组织再生的研究热点78 一、组织再生的细胞基础与机制78 二、与再生相关的基因研究79 三、组织再生的表观遗传学研究80 四、再生模板的研究81 五、组织再生的诱导与调控82 六、信号分子在组织再生中的作用研究84 第三节未来需求和重点发展项目建议84 第八章胚胎干细胞88 第*节胚胎干细胞的发展历史和现状88 一、胚胎干细胞的发展史88 二、胚胎干细胞的基础研究现状89 三、胚胎干细胞的产业化现状90 第二节胚胎干细胞领域的研究热点和重要科学问题92 一、胚胎干细胞领域目前的研究热点92 二、胚胎干细胞领域目前存在的重要科学问题99 第三节胚胎干细胞领域的未来需求和重点项目建议100 一、胚胎干细胞领域的未来需求100 二、胚胎干细胞领域的重点项目建议100 第九章成体干细胞102 第*节成体干细胞研究的发展历史与现状102 一、成体干细胞的概念和分类102 二、成体干细胞的研究历史103 三、各类成体干细胞研究103 四、成体干细胞研究的前景106 第二节成体干细胞研究的重点与热点问题107 一、不同组织来源的成体干细胞的分离纯化、表型与生物学性能鉴定107 二、成体干细胞长期培养、大规模扩增108 三、成体干细胞定向诱导分化109 四、成体干细胞发育分化及其调控机制110 五、成体干细胞衰老与恶性转化112 六、成体干细胞重编程与谱系重编程113 第三节成体干细胞研究领域未来需求与重点发展项目建议115 一、成体干细胞在未来的需求分析115 二、重点发展项目118 第十章重编程干细胞122 第*节iPS细胞及诱导技术的发展122 第二节细胞重编程诱导技术的发展123 一、iPS细胞种类及基因组合123 二、基因导入载体优化124 三、蛋白质诱导多能干细胞124 第细胞编程125 一、细胞重编程的机制125 二、提高重编程效率的措施125 第四节iPS细胞诱导分化126 一、iPS细胞的特征126 二、iPS胞诱化126 第五节谱系转分化技术128 第六节疾病iPS细胞模型及药物筛选128 第七节我国iPS细胞的研究129 第iPS细胞发展130 第十一章干细胞保存与干细胞库131 第*节干细胞库发展历史与现状131 一、干细胞库的建立背景131 二、干细胞库的历史与现状133 三、干细胞库的监管138 四、干细胞库的认证141 五、干细胞库的发展趋势142 第二节中国干细胞库发展的关键问题与方向142 一、法规问题142 二、技术问题143 三、目标与建设标准143 第十二章组织工程145 第*节组织工程的概念和发展145 第二节组织工程研究的现状146 一、组织工程皮肤的研究148 二、组织工程软骨的研究149 三、织程的研究149 四、组织工程肌腱的研究150 五、组织工程心肌和瓣膜的研究151 六、组织工程血管的研究152 七、组织工程神经的研究152 八、织程的研究153 九、织程的研究153 十、实质器官组织工程的研究154 十一、组织工程相关生物材料的研究155 十二、组织工程产品的标准化研究156 第三节组织工程研究中的重要科学问题157 第四节组织工程研究的研究方向和重点项目建议158 第十三章基因治*160 第*节基因治*的发展历史与现状160 一、全球基因治*发展概况160 二、我国基因治*的发展概述167 第二节基因治*研究的热点及重要科学问题171 第三节基因治*与再生医学的关系及基因治*未来需求和重点发展项目建议174 一、基因治*未来的需求174 二、我国基因治*重点发展项目建议175 第四节我国发展基因治*的政策建议176 一、加大对基因治*的政策扶持和资金投入176 二、加大基因治*的临床转化和产业化进程176 三、加强对基因治*安全性管理177 四、严格新药审批制度，加快新药审批速度177 五、逐步建立风险投资机制178 六、重视源头创新，加强知识产权的保护意识178 第十四章异种器官移植180 第*节异种器官移植的研究历史和发展现状180 一、超急性和急性排斥反应180 二、无特定病原体猪的培育181 三、猪内源性反转录病毒181 第二节异种器官移植涉及的排斥反应及解决策略182 第三节其他与异种器官移植相关问题184 第四节国内外异种器官移植的现状及今后发展方向185 第五节异种移植今后的发展方向186 第十五章转化医学189 第*节转化医学发展的历史与现状189 一、转化医学发展的背景189 二、转化医学的概念190 三、转化医学发展现状191 第二节再生医学临床转化与产业化现状193 第三节转化医学研究热点及重要科学问题195 一、肿瘤、心脑血管疾病等重要组织器官疾病的诊断和治*195 二、生物标志物的鉴定与应用196 三、再生医学转化研究196 四、动物模型开发研究197 第四节未来需求和重点发展项目建议197 参考文献202 附录207 附表1主要干细胞公司列表207 附表2再生医学及组织工程主要公司209 附表3国家食品药品监督管理局干细胞相关产品信息210 附表4部分中国干细胞临床试验研究项目211 附表5中国组织工程临床试验研究项目213 附表6国内干细胞工程研究中心214 附表7中国脐带血造血干细胞库概况214 关键词索引217
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第*部分再生医学发展现状与趋势 第*章再生医学概述 20世纪是生命科学和医学飞速发展的100年——DNA双螺旋结构的发现、聚合酶链反应等分子生物学技术的日新月异以及人类基因组测序工作完成等一大批成果，使人类开始从分子水平上重新认识生命现象的本质。在众多新医疗技术的保护下，人类的平均寿命逐年延长，人类认识和保护自身健康的能力有了长足的进步。但进人21世纪后，新的健康问题接踵而至，心脑血管疾病、癌*、代谢性疾病（如糖尿病）和多种退行性疾病（如帕金森病)的发病率逐年上升。由于缺乏有效的治*手段，这些疾病已成为人类生命的主要威胁，由此引发的一系列问题给社会带来沉重的负担。再生医学的发展以上问题的了新的。 近年来，随着干细胞培养技术和生物材料科学的发展，再生医学成为国际生物学和医学界备受关注的研究领域，成为继药物治*、手术治*之后的第三种疾病治*途径。1999年以来，干细胞与再生医学相关研究九次人选《科学》(Science)杂志十大世界科技进展。目前，干细胞与再生医学正处于重大科学技术革命性突破的前夜。《科学》杂志高级主编Davenport先生曾说，21世纪的再生医学研究与20世纪抗生素的发明具有同等重要的意义。再生医学已成为现代临床医学的一种崭新的治*模式，其前沿性与现代医学研究手段和理念的结合将推动医学学科迅速跨上一个****的高度。 第*节再生医学概述 一、再生医学的概念 再生医学是一个涉及干细胞、组织工程、细胞与分子生物学、发育生物学、生物化学、材料学、工程学、生物力学、计算机科学等多个学科领域的新兴学科。再生医学是通过研究机体的正常组织特征与功能、创伤修复与再生机制及干细胞分化机制，寻找有效的生物治*方法，促进机体自我修复与再生，或构建新的组织与器官，以改善或恢复损伤组织和器官的功能的科学。广义上讲，再生医学是一门研究如何促进创伤与组织器官缺损生理性修复及如何进行组织器官再生与功能重建的学科，主要通过研究干细胞分化及机体的正常组织创伤修复与再生等机制，促进机体自我修复与再生，并*终达到构建新的组织与器官以维持、修复、再生或改善损伤组织和器官功能的目的。狭义上讲，再生医学是指利用生命科学、材料科学、计算机科学和工程学等学科的原理与方法，研究和开发用于替代、修复、改善或再生人体各种组织器官，其技术和产品可用于因疾病、创伤、衰老或遗传因素所造成的组织器官缺损或功能障碍的再生治*。随着基因工程、组织工程、材料科学的发展，以及干细胞研究的不断深入，再生医学的内涵也不断扩大，它包括基因治*、组织工程治*、组织器官移植、组织器官缺损的再生与生理性修复以及活体组织器官的再造与功能重建等几个方面。国际再生医学基金会（IFRM)已明确将组织工程定为再生医学的分支学科。 二、再生医学的研究领域 再生医学主要包括干细胞、组织工程、细胞治*、器官移植等多个研究领域。其中，干细胞与组织工程研究是再生医学的核心内容。 干细胞是具有自我更新能力，在特定的条件下可以分化成不同类型功能细胞的一类原始细胞。干细胞技术及应用能够突破传统医学发展的限制，有望解决人类面临的重大医学难题。目前，干细胞研究主要集中在多能干细胞和能。多能包括、成体和重程 胞，单能干细胞来源主要为成体干细胞。胚胎干细胞来源于胚胎囊胚期的内细胞团，能够在体外大量增殖，具有很强的自我更新能力和多胚层分化潜能。胚胎干细胞的定向诱导分化为细胞替代性治*提供了可能的细胞来源，但免疫排斥和伦理学问题限制了其应用。脑、骨髓、外周血、血管、骨骼肌、皮肤和肝等成体组织都有组织特异的成体干细胞。其中，造血干细胞是应用*的成体，广应用免疫系统等的治*。但大部分组织成体干细胞分离和体外培养扩增仍然较为困难，从而限制了其大规模临床应用。诱导多能干细胞（iPS细胞）是近期全球研究热点。2006年，日本京都大学教授山中伸弥等通过表达4个转录因子将小鼠成纤维细胞重编程为iPS细胞，随后通过同样的转录因子获得了人iPS细胞。iPS细胞具有胚胎干细胞的生物学特性，包括自我更新的能力和三胚层分化的潜能，为细胞替代治*开辟了全新的领域。目前，在糖尿病、肝病、神经系统疾病、眼部疾病等领域已开展了iPS细胞临床前研究。 造血干细胞移植是发展*早且*成熟的干细胞移植技术。随着干细胞分离、动员、扩增和保存等相关技术的发展，造血干细胞移植已经从*初的骨髓造血干细胞移植发展为动员后外周血干细胞移植。利用造血生长因子或动员剂，可把造血干细胞从骨髓动员（mobilization)到外周血液。新型技术使外周血造血干细胞治*方案应用逐渐提高，目前至少有6种疾病可以通过造血干细胞移植来治*，包括癌*（如白血病、淋巴癌、骨髓癌、神经母细胞癌）、各种遗传性血液病（如镰状细胞贫血症、地中海贫血症），还有其他自体免疫疾病、辐射损伤等。除造血干细胞外，胚胎干细胞与其他成体干细胞、多潜能干细胞在再生医学领域的应用也不断扩大，尽管大部分干细胞的研究还处于临床前阶段，但部分成体干细胞已经从临床前研究阶段进入临床试验)部分成体干细胞的产品已经上市，但要真正实现临床应用推广还需要进一步的临床数据积累。干细胞的种类及其在再生医学中的应用方向见表1-1。以胚胎干细胞的研究为开端，各种类型干细胞的重要性开始受到瞩目。随着各种干细胞及其调控生长因子陆续被发现，干细胞技术及产品已经成为再生医学研究领域的主流和基础。 组织工程学是应用细胞生物学、生物材料和工程学的原理，研究开发用于修复或改善人体病损组织或器官的结构、功能的生物活性替代物的一门科学。组织工程学能以少量种子细胞经体外扩增后与生物材料结合，构建出新的组织或器官，用于替代和修复病变、缺损的组织器官，重建生理功能。与传统的自体或异体组织、器官移植相比，它克服了“以创伤修复创伤”、供体来源不足等缺陷，从根本上解决组织、器官缺损的修复和功能重建等问题。世界各国对组织工程基础研究、心肌修复、骨组织修复等重要器官修复及产品等方面给予了充分的重视，部分国家成立了规模较大的组织工程研究中心和尖端医疗中心，为组织工程应用研究、医药产品的临床试验以及医疗设备研制奠定了基础。 三、学科交叉 再生医学综合了干细胞、组织工程、细胞与分子生物学、发育生物学、生物化学、材料学、工程学、生物力学、计算机科学等多个学科*新进展，横跨基础研究、转化研究、产品开发、临床应用多个领域。例如，干细胞作为再生医学的重要手段与研究核心，涵盖了基础与临床医学多个方面。在基础研究方面，干细胞成为生命科学研究的重要模型，有助于我们更进一步探索人体内各种生理及病理反应的分子机制，认识细胞生长、分化和器官发育等基本生命现象的规律，阐明重大病症（如癌*、遗传性疾病、组织退行性病变及自身免疫性疾病等）的发病机制。由干细胞衍生的相关模型，还可作为药物和功能基因筛选的理想平台。利用干细胞构建各种组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。体内干细胞变异所导致的各类疾病成为医学领域的研究热点之一。在临床应用方面，干细胞可以应用到人类面临的众多医学难题中，例如，各种损伤患者的植皮，肌肉、骨及软骨缺损的修补，髋、膝关节的置换，血管疾病治*或损伤后的血管替代，糖尿病患者的膜岛植入，癌*患者手术后大剂量化疗后的造血系统和免疫系统重建，切除组织或器官的替代，以及部分遗传缺陷疾病的治*等。 第二节再生医学的发展历程 20世纪初就有科学家提出“干细胞”这个概念，然而直到1963年，才由加拿大研究员McCulloch和Till首次通过实验证实了干细胞的存在。他们发现小鼠的骨髓中存在可以重建整个造血系统的原始细胞，即造血干细胞。从造血干细胞发现开始，至今再生医学的发展经历了三个重要的里程碑事件（图1-1)。 第*个里程碑源于1981年小鼠胚胎干细胞（ES细胞）系和胚胎生殖细胞系建系的成功，这项成果直接导致了基因敲除技术的产生，也是再生医学理论诞生的标志。1981年，MartinEvans和GailMartin分别建立了小鼠ES细胞系，而该项成果也让MartinEvans和另外两位科学家获得了2007年的诺贝尔生理学或医学奖。小鼠ES细胞具有在体外无限增殖的能力，通过长期的体外培养和遗传修饰，经显微注射引人受体囊胚的人ES细胞可以分化为成体的各种组织，并整合人生殖系。小鼠ES细胞的分离和应用是干细胞技术发展过程中的里程碑，其与同源重组技术的结合使在哺乳动物整体水平上定向改变和修饰遗传物质成为可能。 图1-1再生医学发展历程 第二个里程碑始于1998年美国科学家成功培养出世界上第*株人类胚胎干细胞系。Thomson和Gearhart两个小组分别报道了他们用不同材料方法成功分离建立了具有多方向分化潜能和永*增殖能力的人ES细胞系和人胚胎生殖细胞（EG细胞）系，两者统称为人胚胎干细胞系。在此基础上，科学家将胚胎干细胞定向分化以构建组织和器官，用来替代和修复疾病损伤及老化的组织器官，以达到治*与康复的目的。 第三个里程碑是2006年年底日本京都大学山中伸弥通过转染转录因子基因使小鼠皮肤细胞重编程转化为类ES细胞的iPS细胞。2007年，美国威斯康星大学汤姆逊和山中伸弥实验室又同时报道了该技术可以诱导人皮肤成纤维细胞转变成为iPS细胞。这项成果意味着胚胎干细胞伦理瓶颈问题被攻克，并丰富了细胞逆分化和谱系转化的理论。体细S包重编程技术使得在不使用胚胎或卵母细S包的前提下制备疾病胚胎干细胞成为可能。一系列新技术的突破再次向人们展示了干细胞的广阔应用前景。
定价：86.0
ISBN：9787030434005
作者：中国科学院
版次：3102
出版时间：2016-01
内容提要：
“中国学科发展战略”丛书是中国科学院组织数百位院士专家联合研究的系列成果，涉及自然科学各学科领域，是目前规模*大的学科发展战略研究项目。 《中国学科发展战略·再生医学》包含再生医学发展现状与趋势、再生医学技术领域及重点发展战略两个部分.对再生医学发展现状、特点和趋势进行了重点阐述，对再生医学发展形势与需求进行了具体分析，并根据我国再生医学现有布局和基础提出发展建议。
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总序 序言 摘要 第*部分再生医学发展现状与趋势 第*章再生医学概述2 第*节再生医学概述2 一、再生医学的概念2 二、再生医学的研究领域3 三、学科交叉5 第二节再生医学的发展历程5 第三节再生医学的产业前景7 第四节再生医学伦理与法规规范9 第二章再生医学研究发展趋势与格局11 第*节全球干细胞研究趋势12 一、美国、德国、日本三国研究实力较强12 二、美国、日本研究机构领先12 三、美国基金资助强度*高13 四、专利申请呈现快速上升趋势14 五、大量研究位于临床早期15 第二节全球组织工程研究趋势17 一、我国研究文献发表数量仅次于美国17 二、美国研究机构领先17 三、我国基金资助产出成果丰硕18 第三节再生医学的主要研究热点领域19 一、iPS细胞及定向重编程等关键技术的应用与创新19 二、基础理论研究的创新19 三、组织工程构建工程化问题及平台转化19 四、再生医学药物研发20 五、纳米再生医学材料的研究与应用20 六、再生医学基础研究成果的转化21 第三章各国再生医学发展现状22 第*节美国再生医学发展现状22 一、美国政府将再生医学视为国家战略22 二、美国国立卫生研究院投入巨资支持再生医学研究23 三、联邦政府推动组织科学与工程战略计划23 四、民间资本大量投入再生医学研究24 五、产品审批标准相对完善25 第二节英国再生医学发展现状25 一、英国拥有良好的再生医学研究网络25 二、发布干细胞计划推动再生医学研究26 三、英国再生医学发展战略27 第三节德国再生医学发展现状27 一、德国限制胚胎干细胞研究27 二、德国对再生医学的资助计划28 第四节日本再生医学发展现状29 一、日本以iPS细胞研究为重点领域29 二、政府促进再生医学推动临床转化29 第四章全球再生医学研究机构31 一、再生学研究31 二、胞研究33 三、McGowan再生医学研究所33 四、维克森林再生医学研究所35 五、京都大学iPS细胞研究与应用中心36 六、澳大利亚干细胞中心36 七、爱丁堡大学罗斯林研究所37 八、伦敦环球大学干细胞与再生医学中心37 九、苏格兰再生医学中心38 第五章我国再生医学发展现状与趋势39 第*节我国再生医学发展需求39 一、器官移植与替代成为医学面临的*大难题39 二、军事与国防医学需求组织与器官重建40 第二节我国再生医学研究布局41 一、再生医学已上升为国家战略41 二、我国再生医学优先发展领域43 第三节我国再生医学研究发展现状与趋势44 一、我国干细胞研究巳居国际前列45 二、我国再生医学形势分析46 第四节我国再生医学的管理与规范48 一、干细胞方面48 二、组织工程方面48 第五节我国主要再生医学研究机构及学术团体49 第六章再生医学产业发展概况52 第*节再生医学产业概况52 第二节国际再生医学产业状况分析54 一、胞方54 二、织程方59 第三节国内再生医学产业状况分析66 一、中国再生医学产业化历程和前景66 二、产业结构分析67 三、中国再生医学相关产品分析69 四、中国再生医学企业概况70 第二部分再生医学技术领域及重点发展战略 第七章再生的发育生物学基础74 第*节再生研究的历史与现状74 第二节组织再生的研究热点78 一、组织再生的细胞基础与机制78 二、与再生相关的基因研究79 三、组织再生的表观遗传学研究80 四、再生模板的研究81 五、组织再生的诱导与调控82 六、信号分子在组织再生中的作用研究84 第三节未来需求和重点发展项目建议84 第八章胚胎干细胞88 第*节胚胎干细胞的发展历史和现状88 一、胚胎干细胞的发展史88 二、胚胎干细胞的基础研究现状89 三、胚胎干细胞的产业化现状90 第二节胚胎干细胞领域的研究热点和重要科学问题92 一、胚胎干细胞领域目前的研究热点92 二、胚胎干细胞领域目前存在的重要科学问题99 第三节胚胎干细胞领域的未来需求和重点项目建议100 一、胚胎干细胞领域的未来需求100 二、胚胎干细胞领域的重点项目建议100 第九章成体干细胞102 第*节成体干细胞研究的发展历史与现状102 一、成体干细胞的概念和分类102 二、成体干细胞的研究历史103 三、各类成体干细胞研究103 四、成体干细胞研究的前景106 第二节成体干细胞研究的重点与热点问题107 一、不同组织来源的成体干细胞的分离纯化、表型与生物学性能鉴定107 二、成体干细胞长期培养、大规模扩增108 三、成体干细胞定向诱导分化109 四、成体干细胞发育分化及其调控机制110 五、成体干细胞衰老与恶性转化112 六、成体干细胞重编程与谱系重编程113 第三节成体干细胞研究领域未来需求与重点发展项目建议115 一、成体干细胞在未来的需求分析115 二、重点发展项目118 第十章重编程干细胞122 第*节iPS细胞及诱导技术的发展122 第二节细胞重编程诱导技术的发展123 一、iPS细胞种类及基因组合123 二、基因导入载体优化124 三、蛋白质诱导多能干细胞124 第细胞编程125 一、细胞重编程的机制125 二、提高重编程效率的措施125 第四节iPS细胞诱导分化126 一、iPS细胞的特征126 二、iPS胞诱化126 第五节谱系转分化技术128 第六节疾病iPS细胞模型及药物筛选128 第七节我国iPS细胞的研究129 第iPS细胞发展130 第十一章干细胞保存与干细胞库131 第*节干细胞库发展历史与现状131 一、干细胞库的建立背景131 二、干细胞库的历史与现状133 三、干细胞库的监管138 四、干细胞库的认证141 五、干细胞库的发展趋势142 第二节中国干细胞库发展的关键问题与方向142 一、法规问题142 二、技术问题143 三、目标与建设标准143 第十二章组织工程145 第*节组织工程的概念和发展145 第二节组织工程研究的现状146 一、组织工程皮肤的研究148 二、组织工程软骨的研究149 三、织程的研究149 四、组织工程肌腱的研究150 五、组织工程心肌和瓣膜的研究151 六、组织工程血管的研究152 七、组织工程神经的研究152 八、织程的研究153 九、织程的研究153 十、实质器官组织工程的研究154 十一、组织工程相关生物材料的研究155 十二、组织工程产品的标准化研究156 第三节组织工程研究中的重要科学问题157 第四节组织工程研究的研究方向和重点项目建议158 第十三章基因治*160 第*节基因治*的发展历史与现状160 一、全球基因治*发展概况160 二、我国基因治*的发展概述167 第二节基因治*研究的热点及重要科学问题171 第三节基因治*与再生医学的关系及基因治*未来需求和重点发展项目建议174 一、基因治*未来的需求174 二、我国基因治*重点发展项目建议175 第四节我国发展基因治*的政策建议176 一、加大对基因治*的政策扶持和资金投入176 二、加大基因治*的临床转化和产业化进程176 三、加强对基因治*安全性管理177 四、严格新药审批制度，加快新药审批速度177 五、逐步建立风险投资机制178 六、重视源头创新，加强知识产权的保护意识178 第十四章异种器官移植180 第*节异种器官移植的研究历史和发展现状180 一、超急性和急性排斥反应180 二、无特定病原体猪的培育181 三、猪内源性反转录病毒181 第二节异种器官移植涉及的排斥反应及解决策略182 第三节其他与异种器官移植相关问题184 第四节国内外异种器官移植的现状及今后发展方向185 第五节异种移植今后的发展方向186 第十五章转化医学189 第*节转化医学发展的历史与现状189 一、转化医学发展的背景189 二、转化医学的概念190 三、转化医学发展现状191 第二节再生医学临床转化与产业化现状193 第三节转化医学研究热点及重要科学问题195 一、肿瘤、心脑血管疾病等重要组织器官疾病的诊断和治*195 二、生物标志物的鉴定与应用196 三、再生医学转化研究196 四、动物模型开发研究197 第四节未来需求和重点发展项目建议197 参考文献202 附录207 附表1主要干细胞公司列表207 附表2再生医学及组织工程主要公司209 附表3国家食品药品监督管理局干细胞相关产品信息210 附表4部分中国干细胞临床试验研究项目211 附表5中国组织工程临床试验研究项目213 附表6国内干细胞工程研究中心214 附表7中国脐带血造血干细胞库概况214 关键词索引217
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第*部分再生医学发展现状与趋势 第*章再生医学概述 20世纪是生命科学和医学飞速发展的100年——DNA双螺旋结构的发现、聚合酶链反应等分子生物学技术的日新月异以及人类基因组测序工作完成等一大批成果，使人类开始从分子水平上重新认识生命现象的本质。在众多新医疗技术的保护下，人类的平均寿命逐年延长，人类认识和保护自身健康的能力有了长足的进步。但进人21世纪后，新的健康问题接踵而至，心脑血管疾病、癌*、代谢性疾病（如糖尿病）和多种退行性疾病（如帕金森病)的发病率逐年上升。由于缺乏有效的治*手段，这些疾病已成为人类生命的主要威胁，由此引发的一系列问题给社会带来沉重的负担。再生医学的发展以上问题的了新的。 近年来，随着干细胞培养技术和生物材料科学的发展，再生医学成为国际生物学和医学界备受关注的研究领域，成为继药物治*、手术治*之后的第三种疾病治*途径。1999年以来，干细胞与再生医学相关研究九次人选《科学》(Science)杂志十大世界科技进展。目前，干细胞与再生医学正处于重大科学技术革命性突破的前夜。《科学》杂志高级主编Davenport先生曾说，21世纪的再生医学研究与20世纪抗生素的发明具有同等重要的意义。再生医学已成为现代临床医学的一种崭新的治*模式，其前沿性与现代医学研究手段和理念的结合将推动医学学科迅速跨上一个****的高度。 第*节再生医学概述 一、再生医学的概念 再生医学是一个涉及干细胞、组织工程、细胞与分子生物学、发育生物学、生物化学、材料学、工程学、生物力学、计算机科学等多个学科领域的新兴学科。再生医学是通过研究机体的正常组织特征与功能、创伤修复与再生机制及干细胞分化机制，寻找有效的生物治*方法，促进机体自我修复与再生，或构建新的组织与器官，以改善或恢复损伤组织和器官的功能的科学。广义上讲，再生医学是一门研究如何促进创伤与组织器官缺损生理性修复及如何进行组织器官再生与功能重建的学科，主要通过研究干细胞分化及机体的正常组织创伤修复与再生等机制，促进机体自我修复与再生，并*终达到构建新的组织与器官以维持、修复、再生或改善损伤组织和器官功能的目的。狭义上讲，再生医学是指利用生命科学、材料科学、计算机科学和工程学等学科的原理与方法，研究和开发用于替代、修复、改善或再生人体各种组织器官，其技术和产品可用于因疾病、创伤、衰老或遗传因素所造成的组织器官缺损或功能障碍的再生治*。随着基因工程、组织工程、材料科学的发展，以及干细胞研究的不断深入，再生医学的内涵也不断扩大，它包括基因治*、组织工程治*、组织器官移植、组织器官缺损的再生与生理性修复以及活体组织器官的再造与功能重建等几个方面。国际再生医学基金会（IFRM)已明确将组织工程定为再生医学的分支学科。 二、再生医学的研究领域 再生医学主要包括干细胞、组织工程、细胞治*、器官移植等多个研究领域。其中，干细胞与组织工程研究是再生医学的核心内容。 干细胞是具有自我更新能力，在特定的条件下可以分化成不同类型功能细胞的一类原始细胞。干细胞技术及应用能够突破传统医学发展的限制，有望解决人类面临的重大医学难题。目前，干细胞研究主要集中在多能干细胞和能。多能包括、成体和重程 胞，单能干细胞来源主要为成体干细胞。胚胎干细胞来源于胚胎囊胚期的内细胞团，能够在体外大量增殖，具有很强的自我更新能力和多胚层分化潜能。胚胎干细胞的定向诱导分化为细胞替代性治*提供了可能的细胞来源，但免疫排斥和伦理学问题限制了其应用。脑、骨髓、外周血、血管、骨骼肌、皮肤和肝等成体组织都有组织特异的成体干细胞。其中，造血干细胞是应用*的成体，广应用免疫系统等的治*。但大部分组织成体干细胞分离和体外培养扩增仍然较为困难，从而限制了其大规模临床应用。诱导多能干细胞（iPS细胞）是近期全球研究热点。2006年，日本京都大学教授山中伸弥等通过表达4个转录因子将小鼠成纤维细胞重编程为iPS细胞，随后通过同样的转录因子获得了人iPS细胞。iPS细胞具有胚胎干细胞的生物学特性，包括自我更新的能力和三胚层分化的潜能，为细胞替代治*开辟了全新的领域。目前，在糖尿病、肝病、神经系统疾病、眼部疾病等领域已开展了iPS细胞临床前研究。 造血干细胞移植是发展*早且*成熟的干细胞移植技术。随着干细胞分离、动员、扩增和保存等相关技术的发展，造血干细胞移植已经从*初的骨髓造血干细胞移植发展为动员后外周血干细胞移植。利用造血生长因子或动员剂，可把造血干细胞从骨髓动员（mobilization)到外周血液。新型技术使外周血造血干细胞治*方案应用逐渐提高，目前至少有6种疾病可以通过造血干细胞移植来治*，包括癌*（如白血病、淋巴癌、骨髓癌、神经母细胞癌）、各种遗传性血液病（如镰状细胞贫血症、地中海贫血症），还有其他自体免疫疾病、辐射损伤等。除造血干细胞外，胚胎干细胞与其他成体干细胞、多潜能干细胞在再生医学领域的应用也不断扩大，尽管大部分干细胞的研究还处于临床前阶段，但部分成体干细胞已经从临床前研究阶段进入临床试验)部分成体干细胞的产品已经上市，但要真正实现临床应用推广还需要进一步的临床数据积累。干细胞的种类及其在再生医学中的应用方向见表1-1。以胚胎干细胞的研究为开端，各种类型干细胞的重要性开始受到瞩目。随着各种干细胞及其调控生长因子陆续被发现，干细胞技术及产品已经成为再生医学研究领域的主流和基础。 组织工程学是应用细胞生物学、生物材料和工程学的原理，研究开发用于修复或改善人体病损组织或器官的结构、功能的生物活性替代物的一门科学。组织工程学能以少量种子细胞经体外扩增后与生物材料结合，构建出新的组织或器官，用于替代和修复病变、缺损的组织器官，重建生理功能。与传统的自体或异体组织、器官移植相比，它克服了“以创伤修复创伤”、供体来源不足等缺陷，从根本上解决组织、器官缺损的修复和功能重建等问题。世界各国对组织工程基础研究、心肌修复、骨组织修复等重要器官修复及产品等方面给予了充分的重视，部分国家成立了规模较大的组织工程研究中心和尖端医疗中心，为组织工程应用研究、医药产品的临床试验以及医疗设备研制奠定了基础。 三、学科交叉 再生医学综合了干细胞、组织工程、细胞与分子生物学、发育生物学、生物化学、材料学、工程学、生物力学、计算机科学等多个学科*新进展，横跨基础研究、转化研究、产品开发、临床应用多个领域。例如，干细胞作为再生医学的重要手段与研究核心，涵盖了基础与临床医学多个方面。在基础研究方面，干细胞成为生命科学研究的重要模型，有助于我们更进一步探索人体内各种生理及病理反应的分子机制，认识细胞生长、分化和器官发育等基本生命现象的规律，阐明重大病症（如癌*、遗传性疾病、组织退行性病变及自身免疫性疾病等）的发病机制。由干细胞衍生的相关模型，还可作为药物和功能基因筛选的理想平台。利用干细胞构建各种组织、器官作为移植的来源将成为干细胞应用的主要方向。体内干细胞变异所导致的各类疾病成为医学领域的研究热点之一。在临床应用方面，干细胞可以应用到人类面临的众多医学难题中，例如，各种损伤患者的植皮，肌肉、骨及软骨缺损的修补，髋、膝关节的置换，血管疾病治*或损伤后的血管替代，糖尿病患者的膜岛植入，癌*患者手术后大剂量化疗后的造血系统和免疫系统重建，切除组织或器官的替代，以及部分遗传缺陷疾病的治*等。 第二节再生医学的发展历程 20世纪初就有科学家提出“干细胞”这个概念，然而直到1963年，才由加拿大研究员McCulloch和Till首次通过实验证实了干细胞的存在。他们发现小鼠的骨髓中存在可以重建整个造血系统的原始细胞，即造血干细胞。从造血干细胞发现开始，至今再生医学的发展经历了三个重要的里程碑事件（图1-1)。 第*个里程碑源于1981年小鼠胚胎干细胞（ES细胞）系和胚胎生殖细胞系建系的成功，这项成果直接导致了基因敲除技术的产生，也是再生医学理论诞生的标志。1981年，MartinEvans和GailMartin分别建立了小鼠ES细胞系，而该项成果也让MartinEvans和另外两位科学家获得了2007年的诺贝尔生理学或医学奖。小鼠ES细胞具有在体外无限增殖的能力，通过长期的体外培养和遗传修饰，经显微注射引人受体囊胚的人ES细胞可以分化为成体的各种组织，并整合人生殖系。小鼠ES细胞的分离和应用是干细胞技术发展过程中的里程碑，其与同源重组技术的结合使在哺乳动物整体水平上定向改变和修饰遗传物质成为可能。 图1-1再生医学发展历程 第二个里程碑始于1998年美国科学家成功培养出世界上第*株人类胚胎干细胞系。Thomson和Gearhart两个小组分别报道了他们用不同材料方法成功分离建立了具有多方向分化潜能和永*增殖能力的人ES细胞系和人胚胎生殖细胞（EG细胞）系，两者统称为人胚胎干细胞系。在此基础上，科学家将胚胎干细胞定向分化以构建组织和器官，用来替代和修复疾病损伤及老化的组织器官，以达到治*与康复的目的。 第三个里程碑是2006年年底日本京都大学山中伸弥通过转染转录因子基因使小鼠皮肤细胞重编程转化为类ES细胞的iPS细胞。2007年，美国威斯康星大学汤姆逊和山中伸弥实验室又同时报道了该技术可以诱导人皮肤成纤维细胞转变成为iPS细胞。这项成果意味着胚胎干细胞伦理瓶颈问题被攻克，并丰富了细胞逆分化和谱系转化的理论。体细S包重编程技术使得在不使用胚胎或卵母细S包的前提下制备疾病胚胎干细胞成为可能。一系列新技术的突破再次向人们展示了干细胞的广阔应用前景。