书名：临床神经医学进展（中文翻译版）
定价：188.0
ISBN：9787030823588
作者：（美）马克·H.图申斯基（Mark H.Tuszynski）陈图南,冯华,杨阳
版次：1
出版时间：2026-05

内容提要：

本书详尽阐述了神经系统疾病的多元化治疗方法，尤其是在基因治疗、干细胞技术和神经调控领域取得的显著进展。在基因治疗方面，通过精准调控NGF、BDNF及GDNF等神经营养因子相关基因，为阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病开辟了新的治疗路径。反义寡核苷酸与基因编辑技术的创新应用，进一步拓展了神经性疾病的治疗视野。干细胞技术，特别是神经干细胞的移植与定向分化，为帕金森病、阿尔茨海默病等难治性疾病提供了修复受损神经系统的有效手段。神经调控技术，如脑深部电刺激与功能性电刺激，显著改善了患者的症状。此外，本书深入探讨了神经系统损伤后的康复策略，包括促进神经可塑性及神经假体等创新应用，为患者康复提供了更多选择。这些临床实践验证的治疗方法，不仅展示了卓越疗效，更预示了神经科学领域的广阔前景。

目录：
目录
第1章 概论 1
第2章 重组AAV载体用于中枢神经系统疾病的基因治疗 4
一、重组AAV载体 5
二、代谢缺陷性中枢神经系统疾病的基因治疗 6
三、运动性障碍的基因治疗 11
第3章 阿尔茨海默病的神经生长因子与脑源性神经营养因子基因治疗 16
一、阿尔茨海默病（AD） 16
二、AD基因治疗 19
三、AD的NGF基因治疗 19
四、AD的BDNF基因治疗 26
五、AD基因治疗：其他治疗基因的递送 29
六、未来的AD基因治疗 30
第4章 GDNF联合AADC基因治疗帕金森病 32
一、AAV向壳核的递送 33
二、轴突运输 36
三、AAV2-hAADC治疗PD的临床经验 39
四、神经营养素基因治疗 42
第5章 帕金森病的GAD基因治疗 47
一、临床前数据 48
二、Ⅰ期研究 49
三、Ⅱ期研究 50
第6章 反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化 53
一、SOD1 54
二、C9ORF72 56
三、miRNA和ALS 58
四、ALS中ASO的药效学生物标志物 58
第7章 先天性代谢异常的基因治疗：巴滕（Batten）病 60
一、确定目标疾病 61
二、基因治疗方案的研发 61
三、载体 62
四、中枢神经系统递送 63
五、临床前研发策略 65
六、第二代临床前研发策略 65
七、临床转化：安全性和毒理学研究 66
八、监管挑战与应对策略 66
九、临床策略 67
十、安全参数 67
十一、疗效评估指标 68
十二、组建临床团队 68
十三、确定纳入（排除标准） 68
十四、临床转化经费 69
十五、经验总结 69
第8章 脊髓损伤的基因治疗 71
一、利用体外修饰细胞进行轴突生长的基因递送 72
二、面向脊髓的体内基因递送 74
三、基因表达的时间调控 76
四、轴突定向生长与靶神经支配 76
五、通过基因递送激活内在再生程序 77
六、SCI基因治疗的非神经元靶点 78
第9章 癫痫的基因治疗 80
一、调节性神经活性肽 81
二、神经营养因子 82
三、腺苷 83
四、离子通道 83
五、DREADD受体 84
第10章 将疼痛的基因治疗从动物研究转化到临床 86
一、疼痛基因转移的动物研究 87
二、转化到临床试验 88
三、未来发展方向 93
第11章 干细胞治疗帕金森病 95
一、细胞疗法的历史 96
二、胎儿黑质移植 97
三、多巴胺能神经元的干细胞分化 98
四、当前的干细胞治疗方法 101
五、结论和未来发展方向 102
第12章 干细胞能否用于治疗阿尔茨海默病或建立疾病模型 103
一、阿尔茨海默病神经病理学和淀粉样蛋白级联假说 103
二、神经干细胞的特性和来源 104
三、干细胞移植治疗阿尔茨海默病 105
四、临床转化面临的独特挑战 111
五、干细胞自我更新 111
六、规模和递送的挑战 112
七、诱导多能干细胞可用于治疗或模拟AD吗 113
八、iPSC来源细胞的移植 113
九、使用iPSC建立AD模型 113
第13章 干细胞治疗肌萎缩侧索硬化 115
一、神经干细胞 118
二、间充质干细胞 126
三、骨髓干细胞 130
四、嗅觉鞘细胞 132
五、脐带血 133
第14章 干细胞治疗多发性硬化 135
一、“经典”干细胞疗法：替代丢失的少突胶质细胞进行髓鞘修复 136
二、免疫重建：造血干细胞疗法 137
三、“恢复性”细胞疗法 139
第15章 儿童胶质细胞疾病的细胞治疗 143
一、细胞替代治疗的候选细胞类型 143
二、神经胶质细胞治疗的疾病靶点 146
三、细胞疗法的技术路径 148
四、酶缺陷疾病的神经干细胞与祖细胞疗法 150
五、细胞移植治疗发育性脊髓鞘疾病的临床考虑 153
第16章 神经干细胞治疗脊髓损伤 156
一、神经干细胞的分离和特性 156
二、神经干细胞治疗脊髓损伤的体内研究 159
三、未来展望 167
第17章 脑卒中的骨髓间充质基质细胞疗法 168
一、脑卒中是人类残疾的主要原因 168
二、MSC有多种作用机制 168
三、与MSC生成和运输相关的问题 170
四、临床前数据 170
五、MSC在脑卒中患者中的临床试验 171
六、脑卒中后脑修复原理及MSC治疗 174
第18章 胶质瘤干细胞 176
一、小脑神经元与胶质细胞的发育 178
二、胶质瘤的起源细胞 178
三、干细胞假说 179
四、干细胞的特性 181
五、CSC的鉴定识别 182
六、胚胎干细胞标志物 185
七、干细胞标志物对治疗和预后的影响 186
八、CSC放疗和化疗耐药性 186
九、靶向胶质瘤干细胞的可能治疗方案 187
十、免疫治疗与干细胞 188
十一、基因治疗与干细胞 188
第19章 强效γ-分泌酶调节剂的发现及其在阿尔茨海默病治疗中的应用 190
第20章 阻断Nogo-A信号通路对脊髓损伤与脑卒中后神经再生及可塑性的促进作用 196
一、简介：髓鞘相关轴突生长抑制剂——关注Nogo-A 198
二、中枢神经系统损伤及中枢神经系统疾病后的再生和可塑性 199
三、转化前准备：Nogo-A阻滞剂的临床前研究 210
四、临床试验中阻断Nogo-A信号转导的干预措施 211
第21章 脊髓损伤后轴突再生的内源性神经机制 213
一、为什么要探索内源性机制 213
二、哺乳动物中枢神经系统神经元内源性轴突生长能力的丧失 214
三、感觉神经元的“预处理”效应 218
四、增强轴突内在再生能力的策略 218
五、展望 220
第22章 电压门控离子通道：疼痛治疗的分子靶点 221
一、钠通道：疼痛的分子靶标 221
二、电压门控钙通道 228
三、电压门控钾通道 230
四、发展前景与未来展望 231
第23章 脊髓损伤后的康复依赖性神经可塑性 233
一、正常与受损运动功能的神经元调控机制 234
二、人类脊髓损伤后运动功能的重建 236
第24章 神经创伤修复中的神经假体技术 241
一、电刺激的释放 241
二、脉冲序列的性质 242
三、NP的类型 242
第25章 为什么功能性电刺激疗法能够在中枢神经系统严重损伤后恢复运动功能 250
一、功能性电刺激 250
二、功能性电刺激治疗 251
三、正常中枢神经系统与损伤后神经修复相关的主要生理过程 255
四、神经系统损伤与功能性电刺激疗法 257
第26章 深部脑刺激治疗神经精神疾病 260
一、边缘系统 261
二、强迫症 262
三、抑郁症 263
四、成瘾 265
五、创伤后应激障碍与焦虑 266
六、神经性厌食症 267
第27章 脑卒中新型干预措施：神经系统低温疗法 269
一、基于传统模型的卒中建模优化研究 272
二、低温疗法 274
第28章 脑卒中与神经创伤后恢复性康复策略 283
一、康复策略的基础要素 284
二、神经康复策略 285
三、结局指标 289
第29章 中枢神经系统疾病：从科学发现到关键临床试验的跨越——核查清单 291
一、中枢神经系统疾病常见的挑战 291
二、开展人体研究前的临床前验证 292
三、良好实验室规范可以减少实验偏倚 293
四、实验疗效验证后的临床前治疗药物开发 294
五、临床试验的基本要求与各研究阶段的目标 295
六、临床试验指南制定 296
七、临床试验项目计划注意事项 296
第30章 结论 308