内容简介：

《基于真实世界证据的医疗器械临床使用评价指南（2.0版）》旨在初步规范和合理引导真实世界研究在医疗器械临床使用评价中的应用，为开展医疗器械临床使用评价的医疗机构和第三方科研机构提供技术指引。本书包括指南制定的背景与目的、评价对象的选择原则、医疗器械临床使用评价指标框架概述、真实世界研究相关概念及其关系、真实世界研究的方法学、评价结果的应用等内容。本书在医用耗材和医疗设备两个方面分别列举相关评价维度与评价指标，特别是首次从医疗器械临床使用评价角度对医疗设备提出使用行为评价维度，对医用耗材提出适宜性评价维度，体现了对器械“使用”环节进行评价的重视。本书附录为第一批国家高值医用耗材重点治理清单、医疗设备临床使用评价指标设计举例、卫生经济学评价基本方法学、统计学方法、医用耗材和医疗设备临床使用评价案例等，可供参考。 

本书可供卫生健康行政主管部门、医疗保障部门、医院决策者及医疗器械临床使用人员参考。

目录：

一、指南制定的背景与目的001 
（一）指南制定的背景003 
（二）指南制定的目的005 

二、评价对象的选择原则007 

三、医疗器械临床使用评价指标框架概述011 
（一）医用耗材临床使用评价指标框架概述013 
（二）医疗设备临床使用评价指标框架概述017 

四、真实世界研究相关概念及其关系023 
（一）真实世界证据与真实世界数据025 
（二）真实世界研究与随机对照临床试验025 

五、真实世界研究的方法学027 
（一）真实世界研究方法学综述029 
（二）数据质量规范034 
（三）统计学分析要点037 

六、评价结果的应用039 
（一）评价结果的应用场景041 
（二）评价结果的推广043 

附录045 
附录1第一批国家高值医用耗材重点治理清单047 
附录2医疗设备临床使用评价指标设计举例049 
附录3卫生经济学评价基本方法学055 
附录4统计学方法056 
附录5医用耗材临床使用评价案例061 
附录6医疗设备临床使用评价案例079 

参考文献090

前言：

近年来，医疗器械技术发展迅速，大量新型医疗器械投入使用，成为诊断、治疗、手术、护理等各个方面不可或缺的部分，带动了医疗技术的快速提升。与此同时，大量医疗器械投入临床诊疗工作，医疗器械的安全有效使用直接关系着医疗质量安全和人民群众身体健康。目前，对于医疗器械的监管多处在上市前的审批阶段，而对于医疗器械上市后评价的工作开展较少。因此，如何以临床实践结果为依据，从器械使用有效性、安全性、适宜性、经济性等方面衡量已上市医疗器械品种的临床使用效果和患者效益，规范医疗器械临床使用管理，保障医疗安全并提升医疗质量，是当下亟待解决的问题。 
医疗器械的规范合理使用与医疗质量、医疗安全、医疗费用密切相关，得到了国家卫生健康行政部门的高度重视。2019年，国家卫生健康委、国家中医药局组织制定了《医疗机构医用耗材管理办法（试行）》，加强医疗机构医用耗材管理，促进医用耗材合理使用。2021年，国家卫生健康委员会主任签署中华人民共和国国家卫生健康委员会令第8号，公布《医疗器械临床使用管理办法》（以下简称《办法》），自2021年3月1日起施行。《办法》是目前医疗机构医疗器械临床使用管理的法律文件，对各级卫生健康主管部门和医疗机构医疗器械临床使用提出了具体要求。 
医疗器械临床使用评价是促进医疗器械回归临床价值的基础性工作。然而与药品管理不同的是，医疗器械存在种类多、更新速度快、高质量循证证据获取困难等问题，传统的临床试验方法很难应用于医疗器械评价。当前，采用真实世界证据支持医疗器械的临床使用评价已经是国际医疗器械准入中的主流做法。我国国家药品监督管理局在2019年底发布了《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（征求意见稿）》，肯定了将真实世界研究方法应用于医疗器械临床评价的可行性。 
为有效解决影响和制约医疗器械临床使用安全性、有效性和经济性的突出问题，加快医疗器械临床使用治理体系和治理能力的现代化，立足我国医疗机构医疗器械临床使用现状，围绕公立医院高质量发展改革主题，国家卫生健康委医院管理研究所于2020年启动基于真实世界证据的医疗器械临床使用评价工作。为保障相关工作的有效落实，制定本指南。 
本指南旨在初步规范和合理引导真实世界研究在医疗器械临床使用评价中的应用，为开展医疗器械临床使用评价的医疗机构和第三方科研机构提供技术指引，不作为行政法规强制执行。本指南1.0版随基于真实世界证据的医疗器械临床使用评价项目申报书发布，后结合项目评审成果与相关研究工作进展，邀请相关专家，对1.0版进行修订与再编写，生成此2.0版本。值得一提的是，本版指南新增医疗器械临床使用评价指标框架部分，在医用耗材和医疗设备两个方面分别列举相关评价维度与评价指标，特别是首次从医疗器械临床使用评价角度对医疗设备提出使用行为评价维度，对医用耗材提出适宜性评价维度，体现了对器械“使用”环节进行评价的重视。此外，本指南基于现有科学发展和认知水平制定，随着相关研究工作的发展、提高和相关法律法规、标准制定的情况，本指南还会不断地完善和修订。 
本指南的编写工作得到了山东威高集团的支持，特此致谢。 

马丽平 
国家卫生健康委医院管理研究所 
2022年6月