本书从真实的神经系统疾病临床试验出发，以案例为经、以方法为纬，将二者紧密编织，希望在神经科医生与统计学者间架起一座真正意义上的方法论桥梁。全书共十五章：第一章以历史视角梳理神经系统疾病临床试验的发展脉络；第二章聚焦于临床试验研究设计的通用框架；第三章介绍效应估计的概念及其统计模型；第四至七章围绕优效性、非劣效、等效性和析因设计四类经典框架展开，每类框架均配有神经系统疾病领域的典型案例；从第八章起，进入复杂设计与新兴方法的领域，包括多臂临床试验、基于注册/登记的随机对照试验、N-of-1试验、平台试验、适应性设计临床试验、整群随机对照试验、医疗器械临床试验，直至第十五章的虚拟临床试验。