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药物发现的未来: 谁来决定治疗哪些疾病?

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商品详情

书名:药物发现的未来: 谁来决定治疗哪些疾病?
定价:70.0
ISBN:9787030422118
作者:(美) Tamas Bartfai等著;王明伟等译
版次:0102
出版时间:2015-11

在线试读:

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你可能需要什么药物而你又为何无法获得它们 “大型制药公司”不曾有过任何经济损失;然而,它已经关闭了研究部门并解雇 了曾经为你创制未来药物?非常合格且富有经验的专业人员?投资界使这些在医 药公司里受到尊敬并享受高薪的人们如今无所事事?被解雇后,一些科学家拿着 他们心爱的项目加盟已有的生物技术公司,或寻找风险投资尝试建立自己的生物 技术公司?这是极其不易的,当你往下阅读本书时你就会明白?? 同时,现金充裕的大型药企一直在回购股票以抬高其股价,华尔街和公司董事 们似乎没有异议批准?那些未曾参与此类回购的首席执行官们却突然从他们的岗 位上“离开”了? 这意味着社会在其需要时将无法获得很多所需药品? 衰老是疾病的主要危险因素 人口的不断老龄化加剧了诸如糖尿病?肥胖症?癌症?疼痛?心血管疾病?骨质 疏松症和阿尔茨海默病?的发生?过去,人们依赖医药产业开发新药来满足社会 的需求?在控制价格和保障供应的巨大的压力下,市场从诸多方面来看运作如常? 药企和生物技术公司依然在研究许多疾病,但它们已经因自认为难度太大而 放弃了不少课题?在先前罗列的行业中,制药公司在追寻更好的治疗心血管疾病 和骨质疏松症药物方面的投资相当合理?总体来说,开支大概是足够了? 花费更多和研究*热切的领域是癌症和糖尿病(包括或不包括肥胖症)?人们也同样勤奋耕耘于一些在相对较少患者中出现的所谓孤儿病或罕见病? 开发抗癌药物的困难在于许多药物让人感觉病情加重而且只能延长几个月的 生命?新药也非常昂贵,尽管如此,在发达国家治疗方案已经大为改善?现今,减 肥候选药物因让患者产生自杀倾向已告失败?治疗糖尿病药物对制药公司来说已 被证实有利可图?在过去的6年中一个相当新的结构类型产生了三个获准上市的 抗糖尿病药物,我们也已看到有34个其他候选药试图与这三个竞争?想象一下开 发这34个新药用掉的巨大花费?如果它们都有效且获得批准,总的投资可以很容 易地达到300亿~600亿美金?除非其中之一是只需每周给药一次的口服片剂, 否则就无法“市场切入”??现有的药物都太好和太相似了?这34个新药都针对 同样的靶点和同样的受体?已知有30个针对糖尿病的靶点和超出300个糖尿病 研究项目?倘若这些都达到批准阶段,那么每个药物会耗费估计为8.7亿美元“自 掏荷包”的直接开支和计入所有成本的18亿美元,从而使总开销上升至2700亿~ 5500亿美元?这钱不是花在原创新药上,而是主要用来开发所谓“Metoos”?的 仿制药了?当然,这笔钱不会全部花掉,因为90%~99%的药物开发项目会失败 或被放弃?许多是因竞争对手放弃了针对同一靶点的类似新药而放弃,另一些则 是发现其不够安全或者缺乏疗效? 剩下的两个在名单上与年龄相关的疾病即疼痛和阿尔茨海默病几乎根本无人 问津?另一个对药物开发而言算是新近被忽视的疾病为精神分裂症,它能够从20 岁起即影响一个人的生活,其对患者的危害恐怕比阿尔茨海默病更为严重?仍有 更多的疾病应该受到关注? 痛苦的现实和阿尔茨海默病 一些公司针对炎性疼痛的研究把非常有效的和感觉是极为安全的万络和西乐 葆带进市场?万络自从被发现在一些患者中存在会加速死亡的心血管事件后一直 官司缠身,开发该药的默克公司从某些方面来看的确涉嫌隐瞒真相,开发了西乐葆 的辉瑞公司被推理?发现其对FDA? 就心肌梗死的数据?撒了谎?具有讽刺意味 的是———假如患者已经死亡这样的事实可以如此形容的话———把这两种药物开给__合适的患者并让其服用合适的剂量时似乎都是安全的?选择合适的患者参加临床 试验和接受治疗是本书特别强调的理念? 我们所指的是吗啡抵抗性疼痛?尽管已有5000年的历史,吗啡仍然是已知 的*佳镇痛药?针对这种“神经性疼痛”的药物开发在很大程度上已被制药公司 遗弃? 阿尔茨海默病预期会流行,其患者人数已经超出了艾滋病毒感染/艾滋病?随 着越来越多的人变老,受害者人数肯定会上升,有一半超过85岁的老人将患上这 种疾病?这将对受累家庭和医疗服务带来极大的负担和经济压力?家庭成员做出 的牺牲通常意味着他们对经济贡献的减少?对患者的全职护理至少需要三名护工 每8个小时轮值?这消耗的将是医疗保健系统;这不应该是一个劳动力如此显著 增长的领域?阿尔茨海默病在未来几十年里会吞噬一千万“婴儿潮”出生者的 生命? 美国抗阿尔茨海默病协会共同创始人兼主席GeorgeVradenburg提出了令人 信服的论据?他估计,美国在该病的研究上只用了4亿美元,但医疗支出却高达 2000亿美元?他将此与当年JonasSalk决定为小儿麻痹症患者投资腿部固定器而 非开发疫苗进行类比?预计护理开支到2050年将是1万亿美元?与此经济负担 相比,研究经费显得微不足道?我们同意他的估算即至少需要20亿美元的年度经 费来研究此病? 制药公司仍有一些临床试验在运行,但找到一个可以显著减缓阿尔茨海默病 发展的新药之前景似乎黯淡?如今,面对失败的试验,医药公司因其太昂贵和太耗 时而终止了抗阿尔茨海默病药物的开发项目? 人们通常会抱怨制药公司?它们被指控谎言连篇,但这并不都是制药公司的 错?对于科学发现的但看来似乎无效的主要苗子它们已经尽心挖掘了?一些治疗 阿尔茨海默病的候选药物在模型小鼠大脑中减少了淀粉样蛋白的沉积和改善甚至 逆转了认知能力的衰退,尽管它们可能会降低阿尔茨海默病患者的淀粉样蛋白负 荷但是很难或根本无法影响认知能力?科学尚未提供足够的药物靶点,如果我们 向阿尔茨海默病宣战的话,必须鼓励或确切地说是要求有更多的研究投入? 许多政府,特别是美国政府通过国立卫生研究院在过去支持了很多研究倡议? 例如,超过40年?耗资好几十亿美元的抗癌投入现在已经开花结果:许多有效药 物被批准上市了?相比于阿尔茨海默病,每年30亿美元巨大的研究预算对艾滋病 毒/艾滋病治疗带来了惊人的进步;这种致命的疾病在25年间被转变成一种可控 的慢性病?非政府组织和游说人士的力量确保了不仅仅是富人能得到治疗? 阿尔茨海默病难以治疗,这就是为何社会应该寻找一种在家族性阿尔茨海默 病患者中*能显示效果的预防疗法?*近的进展包括一项由政府资助?在哥伦比 亚启动的家族性阿尔茨海默病临床试验证明了我们的观点:药物发现的模式需要__修正和调整?对社会而言重要的药物必须大力推动;政府不能只支持上市后的安 全性试验,而应更有目的地加速提供研究经费和资助药物发现阶段的临床试验? 需要激励而非强迫制药公司来顺应社会的需要和更仔细地选择患者? 社会?政府和医药公司必须为了共同的目标同心协力,但新近的一项旨在延缓 一个阿尔茨海默病家庭(其三分之一的成员在45岁时多罹患此病)发病的试验使 用了同一靶点的两种药物?这种模式本身不坏,但如果试验失败,其他公司开发的 基于别的作用机制的候选药物也不得不采用此法?试图预防阿尔茨海默病远比试 图逆转它更有希望,然而作为一种预防性药物,即便是针对*终致命的疾病,也必 须极其安全并只有轻度副反应? 需要政府更多的参与 家族性阿尔茨海默病的试验计划持续十年,所用的药物从2006年开始已经存 在了?如果不延长专利,待其获批后的大约3年内就会到期?竞争者的出现不需 要3年的时间?延长专利是可能的,那为何要让其成为一个法律争论?为何不干 脆地基于上市许可来延长专利?虽然许多公民?行业评论员和执业医师喜欢看到 专利到期和非专利药物的出现,社会不能指望制药公司在没有赚取回报机会的情 形下长时间地投入巨资?短期专利寿命催生奇高的药价? 另一个对专利药在市场独占期内具有侵蚀作用的情况是别种药物的“标签外” (允许指征外)使用?这种利用非获准适应证药物来抢夺先机的做法可以着实伤害 竞争对手? “修订”且同时简化专利法并不是让制药公司坚守整个研究领域的*一诱饵? 任何预计会达到流行程度的疾病都应像孤儿病或罕见病那样给予优惠的税收 待遇? 如有外力试图消灭一千万“婴儿潮”,其不必花费任何开支?需要有国防合同 游说人和艾滋病感染/艾滋病宣传者那样的能耐来推动阿尔茨海默病的研究及其 药物开发? 进入市场的果断和迟疑 不能完全责怪制药行业,控制这个产业的人要承担全部的责任?我们目前所 遭受的“病变状态”直接是由于制药工业背弃了其为社会需求而提供药物的传统角 色所致? 制药公司完全在财务经理人和市场营销者的控制之下?生意决定路径?投资 者及华尔街的大亨们想要回到制药业传统的两位数式增长,但这不会发生?华尔街需要遏制其野心并憧憬医药产业未来的发明,以便在这个科学驱动的领域挖掘 一块更为适度的利润宝地? 医师与科学家曾经运营制药公司?以其专长,医药公司能把一项科学发现转 变成一个急需和安全的药物?是生意人把这个行业弄得醉气熏熏?经济学家?金 融家和“市场营销者”们决定了如何去花钱?无所谓候选药物可能是有多好,如果 营销者认为这种药物难以占领足够的市场份额就会将其废弃? 当整批项目被终止,即目前我们本身所面临的现状,公司便失去了其智力核 心,那些多年来由于研发新药而为公司赚得数十亿金钱的大牌科学家被唐突地解 雇了? 是时候了,社会应该让那些关心社会并有资格的人来决策了? 政府能够改变未来 政府一直有参与药物发现的业务?在美国可能也在世界上其他国家,两党都 支持用于基础研究的预算,并且当其他预算被削减时,前者却经常被增加?在美国 也许是独特的,政府给予健康研究的经费往往超过国立卫生研究院所要求的?当 然,国会两党可能因为不同的原因给钱,但是他们都认识到无论是支持民众还是支 持公司开展研究的价值? 然而,倘若国立卫生研究院真的想认真参与从发现机制到设计候选化合物临 床试验的新药研发活动,它务必去争取更多的资助?从事学术研究的科学家似乎 并不懂得开发一个药物所需的耗费是多少?国立卫生研究院需要提出更多,而 美国政府应该满足其请求以便资助国立转化科学推进中心的计划?也许,NIH 应该大批雇佣新近被医药公司解雇?在该行业里有着现时和直接经验的研发科 学家? 在过去的几十年里,政府已经为确定药物和疗法之效果和安全性所开展的重 要临床试验支付了非常昂贵的费用?这些涉及成千上万患者的长期研究是制药公 司根本负担不起的?这可能也触及了它们的利益?在开展平行和对比两个或更多 新药的单一大规模试验时,政府的干预肯定是必需的? 在欧洲,政府通过全民医疗保险支付大部分处方药?它们也开始要求其药事 管理机构只批准那些疗效*好和价格更合理的药物?换句话说就是一种获准的新 药必须显示极*的疗效才能收取优越的价格?这一定是一个好的发展?同时,应 该鼓励去开发更好的药物,或至少给仿制药定低价格,并且推动以原研药替代仿 制药? 政府参与药物研发也可能有助于使药物以更合理的价格面世?这在之前已经 做到过了? 情况并不都是那么不幸与黯淡 随着基因泰克公司一项家族性阿尔茨海默病临床试验的好消息,诺华公司* 近开始了一项为期超过四年涉及17200名患者的临床试验,旨在显示其已经用于 其他适应证的一个药物?是否具有心血管保护作用?这场“赌博”是勇敢而理性 的?该药目前仅获准用来治疗包括被有趣地叫作MuckleWells综合征在内的多 种自发性炎症疾病??如果诺华能够显示其心血管保护作用,那么这个药将会脱 离几乎是孤儿药的状况而迈向主流市场?这算是勇敢的,因为就算成功了仍需延 长专利期使整个努力显得是值得的? 同时,诺华也在削减研究以及解雇训练有素?成功的药物开发者? 社会能做什么 我们希望本书就开发效益良好的药物给出问题及其解决方案的背景和前景? 这里争辩的主要问题是,如果华尔街和财务之考量是制药公司选择开发那些药物 的*一决定因素而不首先考虑社会需求,那么社会,包括政府?投资者和医药公司 经理人将无法得到他们和他们家属所需的药物?就算是*有财富的个人也不可能 “购买”为其量身定做的高效和安全的药物? 驻步于当前的道路,政府将同时面临经济下滑和日益增加的医疗开支?
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